Одобрен новый препарат для пациентов с рефрактерной множественной миеломой

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение элранатамабу-bcm для лечения некоторых пациентов с множественной миеломой – сообщает медицинский портал Healio¹.

Разрешение распространяется на применение препарата взрослыми с рецидивирующим или рефрактерным заболеванием, которые ранее получали по крайней мере четыре линии терапии, включая ингибитор протеасом, иммуномодулирующее средство и моноклональное антитело против CD38. Элранатамаб-bcmm (Elrexfio, Pfizer) является биспецифическим антигеном созревания В-клеток (BCMA), направленным на вовлечение CD3-Т-клеток.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов частично основало свое одобрение на результатах 2-й фазы исследования.

В группу первичной эффективности вошли 97 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые ранее получали по меньшей мере четыре линии терапии и были невосприимчивы по меньшей мере к одному ингибитору протеасом, одному иммуномодулирующему препарату и одному антителу против CD38. Все пациенты были невосприимчивы к предшествующей терапии, направленной на BCMA, и имели поддающееся измерению заболевание по критериям Международной рабочей группы по миеломе на момент регистрации. Объективная частота ответов и продолжительность ответа, оцененные с помощью слепого независимого центрального обзора, служили основными показателями эффективности.

Исследователи сообщили, что ОР составил 57,7% (95% ДИ, 47,3-67,7). После медианы наблюдения в 11,1 месяца медиана продолжительности ответа среди пациентов, которые ответили на лечение, не была достигнута (95% ДИ, от 12 месяцев до не достигнута); однако у большинства пациентов ответ сохранялся по крайней мере в течение 9 месяцев (82,3%; 95% ДИ, 67,1-90,6).

В настоящее время Элранатамаб-bcmm доступен только в рамках ограниченной программы в рамках Стратегии оценки рисков и их снижения.

Информация о назначении включает в себя предупреждение об опасном для жизни или смертельном синдроме высвобождения цитокинов и неврологической токсичности, включая нейротоксичность, связанную с иммунными эффекторными клетками (ICANS). Анализ пациентов, получавших элранатамаб-bcmm в рекомендованной дозе, показал, что у 58% развился синдроме высвобождения цитокинов (3-я степень, 0,5%), у 59% развилась неврологическая токсичность (3-я/4-я степень, 7%) и у 3,3% развился ICANS.

Наиболее распространенные побочные эффекты, о которых сообщалось по меньшей мере у 20% пациентов, получавших терапию, включали головокружение, усталость, реакцию в месте инъекции, диарею, инфекцию верхних дыхательных путей, боли в опорно-двигательном аппарате, пневмонию, снижение аппетита, сыпь, кашель, тошноту и повышение температуры тела. Наиболее распространенные лабораторные отклонения от 3-й до 4-й степени включали снижение содержания лимфоцитов, нейтрофилов, гемоглобина, лейкоцитов и тромбоцитов.